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罕見病急需“孤兒藥” 將優(yōu)先審評審批

上周一，隨著國際罕見病日的到來，各大媒體紛紛關注罕見病治療和藥品研發(fā)，讓此類病癥急需的“孤兒藥”和醫(yī)療保障再次引發(fā)輿論關注。據(jù)國家食藥監(jiān)官網(wǎng)顯示，上周發(fā)布的《關于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》明確表示，具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品可享受注冊申請優(yōu)先審評審批，在其所舉的代表性疾病中，罕見病赫然在列。

據(jù)了解，罕見病又稱“孤兒病”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的定義，罕見病為患病人數(shù)占總人口的0.65%。～1%。的疾病。世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定的差異。我國對罕見病雖無明確定義，但在世界已確診的近7000種罕見病中，80%與遺傳缺陷有關。中國約每一到兩千個孩子中就有一個因遺傳而患有此類疾病，代表性病癥有白化病、漸凍癥和瓷娃娃癥等。

相對于種類繁多的“孤兒病”，該類疾病所需的藥品可謂稀世罕見。目前，中國罕見病總患病人口約為1680萬，95%沒有治療方法。種類稀缺外加價格昂貴，讓不少人將罕見病藥品戲稱為“孤兒藥”。以“注射用伊米苷酶”(又名思而贊)為例，它是國內能有效治療戈謝病的藥物，售價約23000元/瓶，患者每月至少需花費20萬，僅此一項開銷一年就高達200萬。

如此高昂的開支下，一方面是由于國內藥企以利潤不高為由不愿生產“孤兒藥”，另一方面則是因為我國對罕見病沒有全國性醫(yī)療保障。羊城晚報報道稱，雖然國內醫(yī)學界、科學界，包括政府相關的專家學者都在大力推進中國的罕見病立法，全國人大代表、安徽大學教授孫兆奇還曾連續(xù)十年提出罕見病防治的議案和建議，但是由于沒有罕見病官方定義，無任何支持的國家政策，無醫(yī)保報銷，罕見病治療處于三無狀態(tài)?；谏鲜鲈?，國內藥企大多不愿意去布局孤兒藥研發(fā)，而國外已經批準的孤兒藥也很難進入中國，進來了由于醫(yī)保不能報銷也難以進入罕見病患者的治療。

針對全國性醫(yī)保在罕見病方面缺失的問題，許多地方紛紛出臺新政填補空白。據(jù)悉，浙江、青島等地已將苯丙酮尿癥、戈謝病所用藥物納入醫(yī)保，多方共同承擔患者藥費;上海也建立了罕見病名錄，并設罕見病門診方便患者就醫(yī);云南前不久發(fā)布消息稱，遺傳代謝性病患兒可在云南省第一人民醫(yī)院遺傳診斷中心申請出生缺陷干預救助;此外，諸如垂體瘤患者病友會的組織也在復旦大學附屬中山醫(yī)院宣布成立……

另據(jù)《意見》要求，包括在中國境內外上市銷售的創(chuàng)新藥、轉移到中國境內生產的創(chuàng)新藥、使用先進制劑技術及創(chuàng)新治療手段、重大疾病防治中具有清晰臨床定位的中藥(含民族藥)等有臨床急需、市場短缺或有明顯臨床價值的藥品均將獲得優(yōu)先審批。艾滋病、肺結核、病毒性肝炎、惡性腫瘤、兒童用藥品以及老年人特有和多發(fā)疾病等治療藥品也包含其中，共計17種。