“十二五”期間，中央財(cái)政計(jì)劃投資100億元用于新藥創(chuàng)制，企業(yè)投入300億元，總計(jì)高達(dá)400億元。其創(chuàng)新成就有四個(gè)特點(diǎn)，一是重視生物技術(shù)藥物、抗感染、心血管、消化系統(tǒng)和抗腫瘤新藥研發(fā)；二是由于原創(chuàng)水平低，獲批新藥預(yù)期在近期很難帶來(lái)巨大效益，特別是很熱的替尼類藥物，更難抵御國(guó)外同類、同靶點(diǎn)藥物市場(chǎng)；三是研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)、高投入的基本特性已逐漸被人們所接受；四是民營(yíng)企業(yè)創(chuàng)新主體明顯，而國(guó)企并未成為創(chuàng)新主體。
2015年整個(gè)行業(yè)增速放緩，2016年預(yù)期產(chǎn)值和效益水平水難以有上行空間。需特別重視五點(diǎn)：
一是血液制品除原料資源有限外，還受其在重癥醫(yī)療中的重要性、不可替代性和監(jiān)管嚴(yán)格性的影響，今年依然嚴(yán)重供不應(yīng)求。
二是生物制藥仍處于發(fā)展初期，技術(shù)壁壘高，其仿制藥研發(fā)在質(zhì)量、安全、療效及監(jiān)管的門檻遠(yuǎn)高于化學(xué)仿制藥。
三是化學(xué)藥轉(zhuǎn)型壓力大，收入和利潤(rùn)總額出現(xiàn)增速下滑，預(yù)計(jì)今年還會(huì)降低。在供給側(cè)改革的大環(huán)境下，壓產(chǎn)能、壓成本、壓價(jià)格等問(wèn)題亟須重視。由于質(zhì)量一致性問(wèn)題影響世界，特別是化學(xué)原料藥嚴(yán)重過(guò)剩、競(jìng)爭(zhēng)更激烈，出口將不甚理想。因此，產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)要走國(guó)際化道路，將50%以上的過(guò)?；瘜W(xué)原料藥制造能力向全球市場(chǎng)消化。目前有75家藥企的100多個(gè)產(chǎn)品通過(guò)了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)審查，這些帶頭走向世界的企業(yè)值得扶持。
四是藥物制劑發(fā)展是提高質(zhì)量和效益的關(guān)鍵，從節(jié)能、減排、藥物資源利用角度，結(jié)合制劑發(fā)展前沿，采用多種靈活的合作機(jī)制，利用國(guó)內(nèi)外的資源和優(yōu)勢(shì)是重點(diǎn)，發(fā)展高端創(chuàng)新制劑是上策。關(guān)注新型給藥系統(tǒng)的研發(fā)，發(fā)揮企業(yè)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室領(lǐng)引作用。針對(duì)研發(fā)理論、技術(shù)、輔料、工藝、設(shè)備等短板，加強(qiáng)藥用輔料的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，為生產(chǎn)緩—控釋、智能化制劑提供高端輔料。
五是理順?biāo)幤穬r(jià)格，推進(jìn)創(chuàng)新發(fā)展。近30次藥品降價(jià)和醫(yī)改招標(biāo)壓力，無(wú)法體現(xiàn)藥品的價(jià)值和市場(chǎng)調(diào)節(jié)的作用，成本上漲的結(jié)果使一批確有療效和安全的藥物成為“短缺藥物”，企業(yè)只能“停產(chǎn)”。一些基本藥物的片劑價(jià)格不到5分錢一片(如西咪替丁片、異煙肼片、二甲雙胍片、顛茄片等)，有的注射劑不到5角錢一支(如多巴胺、黃體酮、己烯雌酚等)，扭曲的價(jià)格也嚴(yán)重影響質(zhì)量提高和臨床用藥需求和影響醫(yī)院用藥積極性。
惠民生穩(wěn)增長(zhǎng)，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展
“十一五”和“十二五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)實(shí)施以來(lái)，我國(guó)制藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)能力和研發(fā)隊(duì)伍和產(chǎn)業(yè)水平均得到迅速發(fā)展和提升。
根據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)的信息，2015年核查品種共1622個(gè)，除免于臨床試驗(yàn)品種外，1429個(gè)自查核查品種中只有5個(gè)通過(guò)核查，企業(yè)撤回和不通過(guò)品種高達(dá)90%。如按中國(guó)創(chuàng)新藥物促進(jìn)會(huì)的估算一品種研發(fā)費(fèi)用1000萬(wàn)元計(jì)算，其損失高達(dá)近百億元，更不說(shuō)等了5~10年時(shí)間失去開(kāi)發(fā)的機(jī)遇。
縱觀企業(yè)品種撤回的原因，一是新產(chǎn)品申辦者與研究者的問(wèn)題;二是監(jiān)管政策和審評(píng)審批能力嚴(yán)重滯后，總局采取行動(dòng)對(duì)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行核查，部分地方藥監(jiān)主管部門和臨床機(jī)構(gòu)為了回避監(jiān)管不力和臨床責(zé)任強(qiáng)迫申報(bào)企業(yè)撤回品種，是導(dǎo)致此次大面積撤回的主要原因之一;三是臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)要求撤回所占比例過(guò)高，臨床試驗(yàn)存在不規(guī)范、數(shù)據(jù)不完整或不可溯源的情況，試驗(yàn)管理不健全或受到歷史條件限制;四是現(xiàn)行GCP指南規(guī)定“臨床試驗(yàn)終止后五年”的資料保存年限規(guī)定與我國(guó)藥品研發(fā)與審批速度緩慢現(xiàn)狀脫節(jié)。
今年，我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)仍然面臨著質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)和供給側(cè)改革的挑戰(zhàn)，需要從產(chǎn)業(yè)層面、監(jiān)管和政策等方面給予重視。CFDA在2015年出臺(tái)一系列措施以減輕積壓的近兩萬(wàn)個(gè)品種，需要整體頂層設(shè)計(jì)，惠民生的政治責(zé)任、促發(fā)展的政策智慧、符合專業(yè)知識(shí)的科學(xué)監(jiān)管精神，有望處理好新藥審評(píng)和審批的遺留問(wèn)題。
正如今年2月14日國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議所指出的，結(jié)合醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，加快我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。特別是李克強(qiáng)總理所說(shuō)“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展先是惠民生，其次才是穩(wěn)增長(zhǎng)”。為達(dá)到監(jiān)管促創(chuàng)新，必須整頓和規(guī)范藥品臨床研究，提高我國(guó)醫(yī)藥臨床研究能力和挽回國(guó)際影響。積極穩(wěn)妥地處理好本次臨床數(shù)據(jù)核查的后續(xù)工作和優(yōu)先審評(píng)等政策調(diào)整，發(fā)揮現(xiàn)有研發(fā)成果的效益，對(duì)提高我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新水平也具有重要意義。
認(rèn)清短板迎接挑戰(zhàn)
中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)將成為僅次于美國(guó)的全球第二大生物醫(yī)藥市場(chǎng)，需利用醫(yī)藥政策鼓勵(lì)新藥研發(fā)、提高仿制門檻，增長(zhǎng)國(guó)產(chǎn)藥應(yīng)用信心和市場(chǎng)潛力。估計(jì)在10年創(chuàng)新發(fā)展的基礎(chǔ)上，今年起將迎來(lái)新藥上市的佳期。在未來(lái)10年，更需要看清發(fā)展短板。
一是封閉式新藥研發(fā)模式耗費(fèi)時(shí)間長(zhǎng)、花費(fèi)高、效率低，面對(duì)國(guó)際新藥研發(fā)的過(guò)程細(xì)化精準(zhǔn)，實(shí)現(xiàn)企業(yè)合作，建立開(kāi)放式的、高效的藥物創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境的創(chuàng)新理念值得深思。
二是以國(guó)際化的視野研發(fā)創(chuàng)新，提升我國(guó)整體國(guó)際市場(chǎng)全球化競(jìng)爭(zhēng)力。建議開(kāi)展?jié)M足臨床需求的研發(fā)，建立靶點(diǎn)—生物效應(yīng)—臨床—觀察為中心的多途徑匹配程度理念，形成與世界主要藥廠競(jìng)爭(zhēng)的關(guān)鍵優(yōu)勢(shì)，使中國(guó)新藥研發(fā)走在創(chuàng)新的前沿。
三是認(rèn)清以“精準(zhǔn)醫(yī)療”為目的的“個(gè)體化用藥”適應(yīng)中國(guó)需求艱巨性。長(zhǎng)期以來(lái)，進(jìn)口藥物的研發(fā)思路都是以歐美人種為主要研究對(duì)象，其臨床評(píng)價(jià)指標(biāo)與我國(guó)患者病情有別。由于遺傳、基因、地域、習(xí)慣等差異，便會(huì)導(dǎo)致西方市場(chǎng)上的抗癌藥物的研發(fā)技術(shù)不完全適應(yīng)國(guó)內(nèi)疾病譜。如西方人很少患胃癌、肝癌，但其在中國(guó)癌癥患者中占比較高，相應(yīng)的藥品在國(guó)內(nèi)的市場(chǎng)相當(dāng)廣闊。因此，我國(guó)應(yīng)順應(yīng)研發(fā)新藥模式轉(zhuǎn)變，制定安全、合理、有效、經(jīng)濟(jì)的藥物治療方案，把握中國(guó)疾病譜的特點(diǎn)，針對(duì)中國(guó)的疾病譜專門開(kāi)發(fā)新藥。
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